专家、企业联合呼吁完善血友病防治体系

    本报讯（记者李松涛）世界血友病日前一天，多名中国血友病专家与药品生产企业发出呼吁，希望政府、医疗机构、患者组织、企业等各方形成合力，进一步完善血友病防治体系。

    血友病是一种因凝血因子缺乏而引起的遗传性出血性疾病，严重者可出现自发性出血，导致关节、肌肉疼痛，严重出血甚至死亡。为了避免出血，血友病患者难以像正常人一样活动，生活质量受到极大的影响。

    “事实上，适当的治疗能够有效降低血友病患者的出血频率和致残比率，而长期系统的预防治疗，甚至能够使患者实现零出血的目标。”中国医学科学院血液病医院杨仁池教授说。

    血友病的患病率为十万分之五到十。按此计算，我国的血友病患者约有10万人左右。作为一项罕见病，我国专业的医疗机构与医护人员相对有限，血友病诊疗尚处于较低水平。

    2009年底，卫生部启动了“血友病疾病管理系统”，建立了31个全国和省级的血友病病例信息管理中心，百特公司独家提供了资金资助。目前，中国实际诊断并正式登记注册的血友病患者人数已达一万余人。

    2012年底，卫生部再次发出通知，要求成立省级血友病防治专家组，并建立血友病分级诊疗体系，将血友病诊疗治疗向下渗透。与此同时，将血友病纳入新农合12类大病的保障和救助试点范围。

    由于治疗经济负担大、凝血因子供应短缺，目前只有很少比例的中国患儿采用预防治疗，且基本上是低剂量、短期的预防治疗。

    据介绍，目前，全球使用量最大的第三代重组人凝血八因子（百因止）已获得我国药监部门批准，今年将正式用于血友病临床治疗。百因止已在全球58个国家获得批准上市。

    百特中国员工自发向中国血友之家的“贫困血友病紧急救助基金”捐款。近年来，百特公司已经累计向中国的血友病患者捐赠了超过500万国际单位的重组八因子产品。