戈谢病、肺动脉高压、肢端肥大症、血友病……这些公众并不太熟悉的疾患,正是罕见病的一小部分。10月25日,在山东济南举行的2015年中国罕见疾病防治研究学术论坛上,山东省罕少见病重点实验室主任韩金祥告诉记者,与国外发达国家相比,国内罕见病的特效药仍呈现出“既贵且缺”的窘境。由于治疗人群有限、研发成本偏高,罕见病的特效药又被称为“孤儿药”。医卫专家呼吁“孤儿药”应得到更多关怀与帮助。(新华网10月26日)
“药不能停”是绝大多数罕见病患者的宿命,一旦断药,不仅意味着患者身体承受极大的痛苦,更将直接危及生命。然而,对于罕见病患者而言,罕见病药品“既贵且缺”的供应格局,注定了他们随时可能面临“断药”的生命困境。
“药不能停”却遭遇“随时断药”,这背后是否存在药品生产与销售渠道对罕见病患者用药需求的挟持,以实现商业利益的最大化?不过,罕见病患者特效药的断供现象,的确不是商家的“饥饿营销”策略所致。真实的情形是,罕见病患者占人口比重仅为0.065%-0.1%,由于市场容量过小,罕见病药品的研发、生产成本难以摊薄,这是导致罕见病特效药价格过高的直接原因。而由于市场过小、定价困难,对罕见病特效药的商业投资有着风险过高且回报率过低的属性,从纯市场的角度来评判,自然与企业的经营目标相悖。药企缺乏对罕见病药品研发生产的动力,也就不意外了。
可见,“药不能停”遇上“随时断药”,更多缘于罕见病药品需求属性导致的市场失灵。而市场失灵之处,恰恰是公共部门的用武之地,对市场失灵的弥合,也正是公共部门的基本责任。
因此,一些国家都针对罕见病建立了保障制度。罕见病药品产业较为强大的美国早在1983年就公布了《孤儿药法案》(Orphan Drug Act),它也是世界上第一部有关罕见病的法案。该法案对参与罕见病用药研发的公司提供多方面的支持:快速审批通道,财政支持药品临床试验费用的50%,以及研发生产企业7年的市场独占期。法案签署至今,有超过470种罕见病药获准上市,而在法案签署之前的10年,仅有10种孤儿药获得批准。此外,日本对罕见病用药研发公司给予10%的税务减免;韩国对罕见病用药报销2/3的费用;欧盟则给予研发公司长达10年的市场独占期。这些优惠政策也直接刺激了各国罕见病药物研发市场,如今欧盟市场上罕见病用药已达681种,日本国内已有182种。
当然,刺激药厂的积极性,仅有优惠政策还不够,更重要的是保险,否则病人用不起药,药厂的利益仍然无法保障。美国的绝大部分罕见病患者都可以通过商业保险、政府赞助的医疗保健计划等多种渠道获得治疗经费。法律更规定,任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保。罕见病患者只需每年多付1000美元的保费,就可以使用治疗药品,所有费用由保险公司承担。
可见,确保国内罕见病患者“药不能停”,仅有专家呼吁还不够,而更需从政策、立法、以及保险等多方面完善制度来弥补市场失灵,保障罕见病药品供给。