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“我的梦想是让中国10万血友病人，不再怕流血，能像正常人一样生活。”这是坐在窗明几净的北京义翘神州生物技术有限公司办公室里，身为研发副总经理的马宁宁博士，让记者印象最深的一句话。
血友病人又叫“玻璃人”，即一旦遇到磕碰，就会出血不止，严重时可能因此丧命。而马宁宁拯救“玻璃人”的愿望，绝非空中楼阁——因为2011年，他所在的制药公司，成功地成为中国唯一一家能生产基因重组凝血八因子的地方。
在此之前，摆在中国“玻璃人”面前的似乎只有两条路——九成无法获得治疗，一成即使能治疗，也常因花费高昂承受极大的经济压力。
凝血八因子是什么？
“它就像血友病人的‘救命稻草’。”马宁宁告诉记者，血友病是一种罕见的遗传病，全球只有40万例，而中国就占了10万例。其中，80%以上的血友病人是甲型血友病，他们啥都不缺，就缺一种叫“凝血八因子”的东西。
“有了它，血友病人能像常人一样磕磕碰碰、参加运动甚至进行体育比赛；没有它，血友病人自幼就会反复出血，不仅在发生外伤或手术时，而且会在关节、肌肉等部分自发出血。久而久之，他们便得了慢性关节炎、变成残疾。一旦出现颅内出血、喉部出血，将直接危及生命。”
1997年到2002年，马宁宁在美国俄亥俄州立大学化工系念了5年生物化工博士，后来又在辉瑞公司作为生物工艺研发部高级科学家工作了7年，中美病人在享受生物药物治疗上的巨大差距，让他痛心不已。
八因子即是一个典型的例子。以人口总数为基数，美国年人均凝血八因子用量是4个单位，“基本相当于正常人的量”，因此，血友病人生活、工作也一如常人。这一数字在日韩和中国的台湾和香港地区都是1.5个左右，而在中国大陆，只有0.03，“基本是零”。
“患者经济条件是一大问题，更根本的问题是国产凝血八因子的供应，长期严重不足。”马宁宁分析，发达国家使用的凝血八因子以基因工程产品为主，而国产八因子完全来自血浆，产能受限。
据悉，在美国，血友病人一年使用的凝血八因子平均要10万美元。在中国，现有进口的凝血八因子药物一支卖1千多元。而媒体报道显示，目前中国的血友病人大部分为困难人群。
这还只是一个原因。如果你看过章子怡、郭富城主演的电影《最爱》，一定对某个村庄因卖血而集体感染艾滋病，记忆犹新。马宁宁读博期间曾接触到这样一组数字：80年代，美国血友病人中80%的人患有艾滋病，90年代，75%左右血友病人患有丙肝，而这些病毒的“源头”，就是其被注射的凝血八因子从血浆中提取。“简单地说，只要一个人献的血里有艾滋病毒，这一批八因子都将被感染。”
近年来，国家严格控制采血链的规模和卫生标准。传统制药工艺上，赖以获得凝血八因子的人体血浆严重不足，更让中国“玻璃人”的处境雪上加霜。
“基因突变患上血友病，4岁男童脑出血导致半身不遂；德化一青年血友病16年，换一颗牙就如换一次命；患血友病兄弟哭求新衣服，家里负债8万暂停治疗……”每每点开有关“玻璃人”的新闻，马宁宁总是不忍卒读。
2009年6月，马宁宁辞去辉瑞公司高级科学家职务回国，加入由谢良志博士创立的义翘神州生物技术有限公司，思考“怎么为中国的血友病人，制造出一种纯度高、安全系数高、不受供血链限制又售价便宜的凝血八因子呢？”
国家也在思考这个问题。
“十二五”期间，国家共支持了5家制药公司从事基因重组凝血因子的研发。对于这一中国20年没有解决的难题，义翘神州团队及马宁宁，却只用两年时间就做到了。
2011年，义翘神州通过大规模哺乳动物细胞培养，获得了纯度接近100%的高活性凝血八因子，成为继欧美4个跨国制药企业后，全球第五家掌握重组凝血八因子生产技术的制药企业。
“通俗地讲，就是通过转基因技术，把正常人的凝血八因子基因嵌入哺乳动物细胞中，再使哺乳动物细胞在模拟人体环境下，产生、分泌凝血八因子，然后经过一系列活性保持、培养和提纯，最终得出大量安全的高纯度性凝血八因子。”马宁宁介绍。
在义翘神州的培养室里，马宁宁像伺候“玻璃人”一样，小心翼翼地观测着生物反应器，从温度、溶氧到搅拌速度，“都力求不差毫厘”。
为什么要求如何严格？
在马宁宁看来，更大的秘密在于生产工艺，“可以说，用转基因制造凝血八因子，原理谁都懂，但实现起来障碍太多，因为细胞生产凝血八因子的效率极低，而且哺乳动物的细胞太脆弱了。”他告诉记者，任何一点环境参数的细微变化，都可能改变“蛋白翻译后修饰”的结果，“同样的细胞，最终产生不同的药，都是有可能的”。
但这对马宁宁来说不是难事，这位2008年辉瑞公司全球研发成就奖获得者，就是凭借“改进生产工艺”，让辉瑞的生物制药效率从“一般”达到了“卓越”水平。
义翘神州开发的凝血八因子预计明年可申报临床，并完成临床试验预计需要5～7年。
进口重组八因子售价是国产血浆提取产品的4倍，“我希望这个药的售价，不仅比进口品种低，还能比国产血浆提取凝血八因子的低。因为它们产量高，中国平均一年要消耗4500万个单位凝血八因子，意味着1吨人体血浆里只能提取1～3毫克.我们的产能不受血浆限制，能比现有产能提高十倍”。
马宁宁喜欢探索未知，自称不是“传统意义上的好学生”的他，从不后悔自己回国。在他心里，发展中的中国就像一个未知之地。
“中国正处在它最激动人心的时代，经济和社会的爆发式增长，带动着它即将步入成为全球第二大制药市场。这一时代提供的机遇——无论是个人发展机遇还是造福于人的机遇，一生只有一次，我不会错过。”马宁宁说。
本报记者 王梦婕
